据英国《卫报》网站10月21日报道，这一名为“先导编辑”(prime editing)的技术能够修复89%的已知的人体有害基因变异。目前已知有大约7.5万个有害基因变异会损坏人类基因组并导致遗传疾病，比如囊肿性纤维化、镰状细胞性贫血以及一种名为戴萨克斯症的破坏神经的疾病。

　　这一里程碑式的研究成果打开了基因组编辑新时代的大门，但科学家警告说，还需要进行更多研究才能够将它安全地应用于人类。除了证明其安全性之外，另一个主要障碍是如何将数量足以治疗某种疾病的这一分子机器送到需要它的细胞中。

　　能够改写遗传密码是近年来最引人注目的科学进步之一。最常见的方法名为CRISPR-Cas9，它被比作“分子剪刀”，能够找到特定的DNA序列并将其剪成两截。这种操作使科学家能够“关闭”特定的基因，甚至能够通过向细胞提供新的DNA片段来修补切口，从而修正有害的变异。

　　然而，CRISPR-Cas9并不完美。它常常给细胞带来杂乱无章的编辑结果，包括被称为“插入”的多余的DNA片段，或是被称为“缺失”的丢失的遗传密码片段。

　　来自美国布罗德研究所的安德鲁·安扎隆与刘如谦一道，通过彻底改进CRISPR-Cas9而发明了先导编辑。这一新系统能够像以前一样找到目标，但它不是将DNA剪成两半，而是在上面进行切割，然后将新的DNA片段写入指定的位置。

　　在英国《自然》杂志上发表的文章中，两位科学家描述了他们如何以惊人的精确度对人类细胞进行了175次不同的DNA编辑。在其中一次验证中，他们修正了导致遗传性血液病镰状细胞性贫血的变异。还有一次，他们在一个导致戴萨克斯症的特定基因中删除了4个多余的DNA字母。但洛弗尔-巴奇强调，先导编辑要想用在人类身上，还有许多工作要做。