视网膜色素变性作为一种遗传性眼病，表现为患者的视网膜内感光细胞逐渐退化，从出生后伴随的严重夜盲，到视觉区域逐步减小直至彻底失明。由于无法根治，给患者和家庭带来巨大压力。

　　CRISPR-Cas9基因编辑是治疗这类遗传性疾病的潜在手段之一，其切割基因组之后会发生一种名为“同源重组修复”的DNA修复机制，可以精准地把错误基因“修正”。但对于出生后失去分裂能力的感光细胞来说，这种修复机制的发生效率极低，成为阻碍其用于治病的关键难点。